Salut
Des chercheurs de l’Inserm ont réussi à rendre la vue à des chiens atteints d’une maladie de la rétine grâce à une thérapie génique limitant les risques d’effets secondaires. L’amaurose congénitale de Leber est une maladie héréditaire qui provoque une atrophie progressive de la rétine pour l’instant irréversible. Dès les premières semaines de leur vie, les enfants touchés par cette maladie ont des difficultés à suivre des yeux ou à fixer leur regard.
L’amaurose congénitale de Leber se caractérise par un problème de communication entre les cellules photoréceptrices –cônes et bâtonnets- et la couche profonde de la rétine, l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR). Plusieurs mutations, affectant huit gènes différents, peuvent être à l’origine de la maladie. L’un de ces gènes est le RPE65, qui code pour une protéine exprimée dans l’EPR.
L’équipe de Fabienne Rolling et Guylène Le Meur (Inserm, CHU Hôtel-dieu Nantes) a utilisé un vecteur viral (AAV) pour apporter à l’épithélium rétinien une version corrigée du gène RPE65. Contrairement à des tentatives similaires menées les années précédentes, le vecteur viral ne visait que l’épithélium et pas les photorécepteurs, expliquent les chercheurs.
Huit chiens ont reçu une injection dans un seul œil. Les cellules photoréceptrices ont recommencé à fonctionner chez tous les chiens sauf un, le plus âgé. Il semble donc que le traitement perde son efficacité lorsque la maladie est trop avancée. Les chiens ont été soumis à un parcours d’obstacles qu’ils ont réussi à éviter.
L’amaurose congénitale de Leber est responsable de 10 à 20% des cécités chez les enfants. Fabienne Rolling et Guylène Le Meur espèrent pouvoir mener des essais cliniques sur des patients âgés de 8 à 18 ans. Leurs travaux sont publiés sur le site de la revue Gene Therapy. Ils ont été en partie financés par les dons du Téléthon.
source http://sciences.nouvelobs.com/sci_20061006.OBS4839.html
Sam 7 Oct - 9:14